Главная / Медицина / Врачи используют CRISPR в попытке избавить человека от слепоты, вызванной амаврозом Лебера

Врачи используют CRISPR в попытке избавить человека от слепоты, вызванной амаврозом Лебера

Врачи используют CRISPR в попытке избавить человека от слепоты, вызванной амаврозом Лебера

Ученые из Орегонского института здравоохранения и науки вводят три капли жидкости, содержащей фрагменты ДНК CRISPR, прямо в глаз пациента, надеясь, что это остановит течение редкого генетического состояния, называемого врожденным амаврозом Лебера.

Амавроз Лебера (LCA) — генетическое состояние, вызывающее слепоту в раннем детстве. Виновником является дефект в генах, из-за которых в сетчатке отмирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки (вовлеченные гены: RPE65, GUCY2D, RDH12, AIPL1, LCA5, RPGRIP1, CRX, CRB1, LCA9, CEP290, IMPDH1, NMNAT1). Заболевание встречается приблизительно у одного человека из 81 тыс.

«У нас в буквальном смысле есть потенциал, чтобы лечить полностью слепых людей, и дать им возможность видеть», сказал The Associated Press главный научный эксперт Editas Medicine Чарльз Олбрайт. «Мы думаем, что сможем найти совершенно новый набор лекарств, которые могут проникать и изменять нашу ДНК».

Многие генетические состояния можно лечить с помощью генной терапии, когда мутированный ген полностью заменяют, однако это непременимо для данного заболевания. Мутированные гены вовлеченные в Амавроз Лебера слишком большие, поэтому ученые приняли попытку отредактировать один из них с помощью CRISPR. Отредактированные клетки постоянны и могут сохранять свои свойства на всю жизнь, что, вероятно, способно вернуть человеку зрение.

Ученые верят в успех, потому что на животных им удавалось отредактировать до половины клеток, в то время как для возврата зрения необходимо изменить гены лишь у 10-30%.

Спустя месяц можно будет узнать, получилось ли у них это. В случае успеха, ученые планируют провести подобную операцию на 18 других людях с амаврозом Лебера.

Смотрите также

Возможна ли передача коронавируса через наличные деньги?

Уже некоторое время в интернете и массмедиа не стихают споры о том, имеется ли вероятность …

Болевший коронавирусом может быть заразен, даже если носоглоточный тест отрицателен

Исследователи в Китае изучили состояние здоровья детей, контактировавших со взрослыми, заболевшими версией коронавируса SARS-CoV-2. Примечательно, …

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *